Cel mai scump medicament din lume, aprobat în SUA. Cât costă o doză și pentru ce boală este folosit

Cel mai scump medicament din lume a fost aprobat în SUA.

Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente a aprobat marți Hemgenix, un nou medicament pentru tratarea hemofiliei. Producătorul CSL Behring a stabilit prețul la 3,5 milioane de dolari per tratament, făcându-l astfel cel mai scump medicament din lume, scrie CNN.

Hemgenix este o terapie genetică pentru a trata adulții cu hemofilie B, o tulburare genetică în care oamenii nu produc o proteină necesară pentru a crea cheaguri de sânge. Aproximativ 1 din 40.000 de oameni suferă de această boală, dintre care majoritatea sunt bărbați.

Tratamentul tipic necesită perfuzii intravenoase de rutină pentru a menține niveluri suficiente ale factorului de coagulare lipsă sau deficitară, dar noua terapie genică este menită să fie o perfuzie unică.

Director FDA: Un progres important în dezvoltarea de terapii inovatoare
"Terapia genică pentru hemofilie este la orizont de mai bine de două decenii. În ciuda progreselor în tratamentul hemofiliei, prevenirea și tratamentul episoadelor de sângerare pot avea un impact negativ asupra calității vieții indivizilor", a declarat Dr. Peter Marks, directorul Centrului de Evaluare și Cercetare Biologică al FDA, într-un comunicat.

"Aprobarea de astăzi oferă o nouă opțiune de tratament pentru pacienții cu hemofilie B și reprezintă un progres important în dezvoltarea de terapii inovatoare pentru cei care se confruntă cu o povară mare de boală asociată cu această formă de hemofilie.”

Institute for Clinical and Economic Review, o organizație independentă de cercetare nonprofit care analizează valoarea medicamentelor eliberate pe bază de rețetă și a altor produse medicale, a confirmat pentru CNN că Hemgenix este acum cel mai scump medicament din lume.

Într-o analiză recentă a raportului cost-eficacitate a medicamentului, cântărind beneficiile pentru sănătate față de costurile compensate, ICER a sugerat că un preț echitabil pentru medicament să fie între 2,93 milioane și 2,96 milioane dolari.

Potrivit unei analize realizate de GoodRx, cel mai scump medicament din SUA a fost anterior Zolgensma, care a fost aprobat de FDA în 2019 pentru a trata atrofia musculară spinală, fiind la prețul de 2,1 milioane de dolari pentru un curs de tratament.

FDA a aprobat Hemgenix pe baza siguranței și eficacității evaluate în două studii pe aproximativ 60 de bărbați adulți. Cele mai frecvente efecte secundare au inclus enzime hepatice crescute, dureri de cap, simptome asemănătoare gripei și reacții ușoare legate de perfuzie.

Revoluție în studiile pe medicamente. Dr. Adrian Streinu-Cercel: A fost inclusiv pe teritoriul României
Dr. Adrian Streinu-Cercel, cercetător român, membru al Academiei de Științe Medicale, dar și preşedinte al Comisiei pentru Sănătate a Senatului României, a anunțat în cadrul dezbaterii "Industria inovatoare de medicamente, partener strategic pentru societate, economie și sănătate", organizată de DC MEDIA GROUP, o revoluție în domeniul studiilor clinice.

"În studiile clinice în momentul de față s-a întâmplat o revoluție și această revoluție a fost inclusiv pe teritoriul României pentru că s-a dat un termen celor care trebuie să autorizeze aceste studii clinice, de maximum 30 de zile până la soluționarea unei solicitări. Așa se face că în momentul de față la ANMDM nu mai avem întârzieri în avizarea acestor studii. Când sunt rejectate, sunt rejectate pe bună dreptate și acolo nu încap astfel de discuții. dar în momentul de față, zic eu că lucrurile cam cum ar trebui să se desfășoare în mod constant și mai mult decât atât, vedem că sunt o serie de investigatori principali care își lărgesc baza de cercetare, respectiv baza de medici care doresc să facă astfel de studii și nu în ultimul rând și infrastructura de cercetare pentru că trebuie o infrastructură foarte serioasă", a declarat medicul în cadrul dezbaterii "Industria inovatoare de medicamente, partener strategic pentru societate, economie și sănătate"